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在肿瘤学临床实践指南中推荐的治疗复发或难治性急性髓性白血病的方案是靶向治疗。近年来的药物医学发展改变了复发或难治性急性髓性白血病的治疗前景，一些新药获得美国食品和药物管理局FDA批准用于针对特定突变的适应症。这些包括Fms样酪氨酸激酶3 (FLT3)抑制剂吉瑞替尼(gilteritinib)和米哚妥林(midostuarin)，异柠檬酸脱氢酶(IDH)1抑制剂艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)和异柠檬酸脱氢酶(IDH)2抑制剂恩西地平(enasidenib)。
恩西地平(Enasidenib)于2017年获得美国食品药品监督管理局FDA批准，用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓性白血病；艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)于2019年获得美国食品药品监督管理局FDA批准，用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的新诊断的急性髓性白血病和复发或难治性急性髓性白血病。
IDH2突变在血液系统恶性肿瘤中相对常见，发生在约12%的急性髓性白血病患者中，并且随着年龄的增长而增加。根据来自20家医院的真实治疗案例统计，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的124名患者和接受其他一线治疗的复发或难治性的76名患者对比发现，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者总体反应率高于其他一线治疗患者，恩西地平(Enasidenib)治疗患者的中位无进展生存期为8个月，而接受其他一线治疗的中位无进展生存期为5个月。与接受其他一线治疗的患者相比，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者在治疗期间住院的更少（14%对比46%）。此结果证实了恩西地平(Enasidenib)对IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病的有效性，并证明与其他一线治疗相比住院率显着降低。
虽然异柠檬酸脱氢酶(IDHi)抑制剂显著提高了具有IDH1或IDH2突变的急性髓性白血病患者生存期，但研究报告显示皮疹是常见的不良反应，而皮肤类的不良事件会降低患者的生活质量并因此而中断治疗。一项汇总了八年间在纪念斯隆凯特琳癌症中心接受恩西地平(Enasidenib)和艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)治疗的169名患者数据，共有81名患者发生皮肤不良反应事件，其中有55名患者的皮肤不良反应事件与服用这两个靶向药相关。最常见的皮肤不良反应类型是炎症性皮肤病、水肿、皮肤感染、皮肤瘙痒，其中水肿占32%；皮疹占18-26%，皮肤瘙痒占9-14%，还有中性粒细胞性皮肤病的恶化；值得注意的是，有50%的皮肤感染和15.5%的皮疹是严重的，另外，与艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)相比，服用恩西地平(Enasidenib)的患者皮肤类的不良事件发生率明显更高。
总结：艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)和恩西地平(enasidenib)是分别治疗IDH1或IDH2突变的急性髓性白血病的高效靶向药，但皮肤类的不良反应需要注意，及时治疗以免耽误病情。艾伏尼布(拓舒沃ivosidenib)在国内已经进医保，但价格还是很贵，恩西地平(enasidenib)目前还没有在国内上市。另外这两款药的国外仿制药也已经上市，价格只有原研药的十分之一，大大减轻了患者的经济负担，有需要的患者可以联系亿德医学老师了解详情。
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